Cel- en Gentherapieën in Nederland

Verslag Stakeholderbijeenkomst 16 september 2020

Cel- en gentherapieën beloven voor patiënten met zeldzame en ernstige ziekten een manier om hun ziekte niet alleen te behandelen, maar ook te genezen. Nederland kent een geweldige organisatie voor klinisch onderzoek en speelt wereldwijd een significante rol in de ontwikkeling van complexe cel- en gentherapieën. Maar is Nederland wel klaar voor de komst van deze innovatieve therapieën?

Op woensdag 16 september jl. heeft Schuttelaar & Partners een stakeholderbijeenkomst georganiseerd over cel- en gentherapieën in Nederland in opdracht van vijf farmaceutische bedrijven die zich bezighouden met de ontwikkeling van cel- en gentherapie, de belangenvereniging HollandBIO en de Rijks Universiteit Groningen. De dag bestond uit een plenaire opening met twee openingssprekers met aansluitend drie verschillende workshops. De dag werd afgesloten met een heus Lagerhuisdebat.

Er kwamen die dag ruim 60 deelnemers en 30 digitale bezoekers op 1,5 meter afstand samen in het Louwman Museum in Den Haag. Een geweldig breed scala aan stakeholders heeft zich deze dag gebogen over handelingsperspectieven inzake thema’s als klinisch onderzoek, regelgeving, vergoeding en implementatie in de zorg. De stakeholders bestonden uit vertegenwoordigers van o.a. academische ziekenhuizen, farmaceuten, patiëntenverenigingen, universiteiten, biotechbedrijven, medisch specialisten en het ministerie van VWS en IenW.

Plenaire opening

Bij de opening van de bijeenkomst hebben Karin van Hoogendoorn en Norman Bremer uiteengezet wat de stand van zaken is rondom deze bijzondere en innovatieve therapieën en hebben met de aanwezigen hun ervaringen gedeeld.

Karin is head pre-clinical services cell & gene therapy products bij Lonza. Haar verhaal focuste op de vraag: “Waar staan we en waar willen we naartoe met cel- en gentherapieën?” Karin stipt het belang aan van innovatieve geneesmiddelen:

Norman Bremer is de vader van zo’n patiënt. Zijn dochter Louisa kreeg in december 2016 plots de diagnose acute lymfatische leukemie. Een vorm van bloedkanker dat levensbedreigend is als er geen behandeling gestart wordt. Geen goed vooruitzicht.

Hij sluit zijn verhaal af met de oproep: “Ik ben dankbaar dat ik mijn verhaal hier mag vertellen. En mijn boodschap voor jullie is dat het proces enorm complex was. Met artsen en zorgverzekeraars hebben we een hele langdurige route bewandeld. Iets om over na te denken.”

Workshops

Na de plenaire opening, zijn de deelnemers uiteengegaan in drie verschillende workshops. Daar is in kleinere groepen met elkaar gediscussieerd waar op dit moment knelpunten zitten om cel- en gentherapieën verder van de grond te krijgen in Nederland.

Workshop 1 ging het over klinisch onderzoek in Nederland en de regelgeving rondom cel- en gentherapieën. Doordat deze therapieën vaak een laatste redmiddel in het leven van de patiënt zijn, wordt voornamelijk ervaren dat de huidige tijdslijnen erg lang zijn.

Workshop 2 behandelde het thema van vergoedingen en registratie. De hoofdvraag van de workshop was: “Hoe zou de vergoeding van deze therapie eruit moeten komen te zien?”

Workshop 3 ging over de implementatie van cel- en gentherapieën in de zorg. Verschillende knelpunten kwamen ook daar bovendrijven.

Lagerhuisdebat

Na afloop van de workshoprondes kwam iedereen weer bijeen en kon het Lagerhuisdebat aanvangen. Hierbij werd de input uit de workshops plenair behandeld aan de hand van vijf stellingen. Belangrijk bij het Lagerhuisdebat was dat de aanwezige stakeholders vooral hun eigen argumenten op tafel konden leggen. Deze werd plenair behandeld aan de hand van verschillende stellingen.

Het waren scherpe stellingen, maar onder deskundige leiding van Roderik van den Bos van de debatacademie, kwamen er goede argumenten op tafel. Zodoende kwam het voor dat sommige deelnemers van mening veranderden tijdens het debat.

Afsluiting

Aan het einde van de dag gingen de stakeholders naar huis met een beter inzicht van de posities en de rollen van de andere stakeholders. Vooraf was namelijk niet altijd duidelijk in welke mate een andere partij betrokken was bij cel- en gentherapieën in Nederland.

Zowel inhoudelijk als conceptueel hebben de stakeholders inzicht gekregen in de knelpunten en vooral de handelingsperspectieven om Nederland goed voor te bereiden op deze innovatieve vorm van geneesmiddelen.

Deze dag zijn veel onderwerpen aangestipt rondom cel- en gentherapieën in Nederland. Het is een complex en nieuw verhaal waarbij nog veel kennis en kunde met elkaar gedeeld kan worden. We hebben nu nog niet voor alles een handelingsperspectief, maar met elkaar het gesprek te blijven voeren kan wel helpen om dat perspectief te vormen.

Naar aanleiding van deze stakeholderbijeenkomst starten we met een visiedocument over cel- en gentherapieën in Nederland. In dat proces zullen kunnen we ook een beroep doen op een aantal aanwezige stakeholders om verder te spreken over de thema’s die vandaag in debat waren.

Uitkomst stellingen

  1. Stelling: Voor het ontwikkelen van nieuwe therapieën is zorgvuldigheid belangrijker dan snelheid.

    Eens - Als er iets fout gaat tijdens de ontwikkeling van de therapie door onzorgvuldig handelen, verliest men het vertrouwen in de therapie. Daar red je niemand mee. Onzorgvuldigheid kan ook vertragen, namelijk als je een fout begaat waardoor je iets opnieuw moet doen. Bij het op de markt brengen van de therapie is snelheid wel belangrijker dan zorgvuldigheid, maar bij de ontwikkeling niet.
    Oneens - Het streven naar zorgvuldigheid is onhaalbaar, je kan namelijk nooit 100% zorgvuldig zijn. Als je levens wil redden met een therapie, is snelheid belangrijk. Het nemen van een risico kan ook goed uitpakken en levens redden.
    84% voor
    16% tegen
  2. Stelling: In Nederland moeten we de regels voor het doen van onderzoek naar cel- of gentherapieën versoepelen.

    Eens - De aanvraag van klinisch onderzoek naar deze therapieën duurt in Nederland langer dan in omliggende landen (bijv. Duitsland). Daarin spelen milieuvergunningen een rol, die een onnodig strenge procedure opleggen voor praktisch onbestaande gevaren. Ook de lange inspraaktijden werken in Nederland onnodig vertragend.
    Oneens - Versoepeling moet geen doel op zich zijn. Aanvragen voor klinische onderzoeken zouden wel sneller moeten, maar versoepeling is daar niet voor nodig. Het kan ook door de huidige regels sneller uit te voeren. Die regels zijn er namelijk niet voor niets, ze zijn er om zorgvuldigheid te garanderen.
    80% voor
    20% tegen
  3. Stelling: Het is goed om het volledige vergoedingssysteem aan te passen voor één specifieke klasse therapie.

    Eens - Het zou goed zijn om het vergoedingssysteem aan te passen voor cel- en gentherapieën, omdat deze therapieën niet in het huidige systeem passen. De kosten liggen per behandeling veel hoger dan bij klassieke therapieën en de academie levert een langere bijdrage in de ontwikkeling. We zouden een goed systeem met de kennis van nu van de grond af moeten optuigen.
    Oneens - Het vergoedingssysteem is er niet voor niets, door het volledig aan te passen kun je tegen onverwachte problemen aanlopen. Er komen nog veel ontwikkelingen aan de komende jaren, we kunnen niet voor elke ontwikkeling het vergoedingsstelsel omgooien. In plaats daarvan moeten we het huidige systeem zo aanpassen dat cel- en gentherapieën erin passen.
    29% voor
    71% tegen
  4. Stelling: Het zou goed zijn als de vergoeding voor eenmalige behandelingen buiten de normale zorgbudgetten valt.

    Eens - De hoge kosten voor eenmalige behandelingen zorgen voor te grote financiële risico’s voor verzekeraars en zullen niet in de budgetten van VWS passen. Omdat de waarde voor patiënten en de maatschappij van eenmalige behandelingen heel groot is, is het goed om met een apart budget te verzekeren dat de behandelingen vergoed kan worden.
    Oneens - In de praktijk is dit niet haalbaar: het wordt te complex om voor iedere nieuwe behandeling een apart budget aan te houden. Het is ook niet altijd duidelijk of een behandeling eenmalig is. Daarnaast hoeven eenmalige behandelingen niet duur te zijn. Tot slot zijn er al oplossingen voor dit soort financiële risico’s voor verzekeraars.
    33% voor
    67% tegen
  5. Stelling: De verantwoordelijkheid ligt volledig bij de patiënt in de keuze om aan een onomkeerbare behandeling te beginnen.

    Eens - De patiënt moet het laatste woord hebben over diens behandeling, dat is ons zelfbeschikkingsrecht. Wanneer de patiënt niet goed genoeg op de hoogte is om het laatste woord te hebben, is het aan de arts om de patiënt verder te informeren. Stel je voor dat de patiënt zegt: ‘ik wil het niet’, en de arts zegt ‘je moet!’
    Oneens - De arts heeft óók verantwoordelijkheid in het besluit. Die moet bijvoorbeeld inschatten of de patiënt voldoende geïnformeerd is om het laatste woord te kunnen nemen. Patiënten kunnen de consequenties van een behandeling niet altijd overzien. Ook zijn er veel randvoorwaarden waaraan voldaan moet worden: Komt de patiënt in op medische gronde in aanmerking voor de behandeling? Wordt de therapie vergoed?
    47% voor
    53% tegen